Aktuelle Projekte

Prof. Stargardt ist Sprecher des von der DFG geförderten Graduiertenkollegs "Managerial and economic dimensions of health care quality (GRK 2805/1), 2023 - 2028

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Frühe Nutzenbewertung nach Arzneimittelneuordnungsgesetz (AMNOG)

Für die pharmazeutische Industrie haben sich mit der Einführung des AMNOGs im Jahr 2011 die Rahmenbedingungen für den Marktzugang patentgeschützter Arzneimittel stark verändert. Hersteller müssen nach Markteintritt beim Gemeinsamen Bundesausschuss ein Dossier einreichen, das den medizinischen Nutzen und Zusatznutzen im Vergleich zur Standardtherapie belegt. Abhängig von dem Ausgang der Nutzenbewertung kann der Hersteller im Anschluss mit dem GKV-Spitzenverband, der zentralen Interessensvertretung der Krankenkassen, in Preisverhandlungen treten oder unterliegt weiterer Regulierung. Projekte in dem Themenfeld umfassen zum Beispiel die Auswirkung von Health Technology Assessments -wie dem AMNOG- auf Marktzugangsverzögerungen (Launch Delay) und auf die Verfügbarkeit von Arzneimitteln, sowie anhand bestehender Nutzenbewertungen Einflussfaktoren für die Bestimmung des Zusatznutzens oder die Höhe des Preisaufschlags auf die zweckmäßige Vergleichstherapie zu identifizieren. Bereits untersucht wurde der Einfluss der AMNOG-Entscheidung auf die Diffusion von Arzneimitteln, sowie Erstattungsentscheidungen im internationalen Vergleich.

Ergebnisse:

• Büssgen M, Stargardt T (2023): Does HTA compromise access to pharmaceuticals? The impact of AMNOG on launch delay, European Journal for Health Economics, 24:437-451, https://doi.org/10.1007/s10198-022-01484-4

• Büssgen M, Stargardt T (2023): 10 Years of AMNOG: What is the Willingness-to-Pay for Pharmaceuticals in Germany?, Applied Health Economics and Health Policy, 21(5): 751-759, https://doi.org/10.1007/s40258-023-00815-7.

• Blankart KE, Stargardt T (2020): The impact of drug quality ratings from health technology assessments on the adoption of new drugs by physicians in Germany, Health Economics, 29(S1): 63-82, https://doi.org/10.1002/hec.4108

• Lauenroth V, Stargardt T (2017): Pharmaceutical Pricing in Germany: How is Value Determined within the Scope of AMNOG?, Value in Health, 20(7):927-935, https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.04.006

• Fischer KE, Heisser T, Stargardt T (2016): Health benefit assessment of pharmaceuticals: An international comparison of decisions from Germany, England, Scotland and Australia, Health Policy, 120(10):1115-20, https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2016.08.001

• Fischer KE, Stargardt T (2014): Early Benefit Assessment of Pharmaceuticals in Germany Manufacturer´s expectations versus the Fedreal Joint Committee´s Decision. Med Decis Making. 2014 Nov 1;34(8):1030-47, https://doi.org/10.1177/0272989X14546377

Finanzierung: grundfinanziert

 

Does the centralization of pharmaceutical admission at EMA impact the availability of pharmaceuticals?

Infolge der Verantwortlichkeit für die Zulassung von Covid-19 Impfstoffen innerhalb der EU erlangte die europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) zuletzt auch außerhalb pharmazeutischer Fachkreise größere Bekanntheit.

Neben rein nationalen Zulassungsverfahren stehen neuartigen Arzneimitteln im Rahmen der EU-Zulassungsverfahren mehrere Möglichkeiten offen, Qualität, Sicherheit und Effektivität zu demonstrieren. Im sog. dezentralen Verfahren und dem Verfahren der gegenseitigen Anerkennung erfolgt die Prüfung oben genannter Merkmale weiterhin auf nationaler Ebene durch nationale Behörden und eine Zulassung gilt nur für beteiligte Länder. Das zentralisierte Verfahren jedoch gibt die Prüfung durch die EMA selbst vor. Infolgedessen erfolgt eine Zulassung für alle EMA-assoziierten Länder gleichzeitig.

Während Arzneimittelzulassungen durch die EMA in bestehender Literatur häufig mit anderen nichteuropäischen Agenturen wie bspw. der US-amerikanischen FDA verglichen werden, fehlt bisher eine kausale, ökonometrische Analyse der Folgen zentralisierter Arzneimittelzulassung innerhalb Europas. Ziel dieses Projektes ist es daher, unter Zuhilfenahme der EU-Beitritte etlicher (ost-)europäischer Länder, Auswirkungen des zentralisierten Zulassungsverfahrens der EMA auf sowohl die Markteintrittsverzögerung als auch die Anzahl neuartiger Arzneimittel näher zu analysieren.

Ergebnisse:

• Grünwald F, Stargardt T (2024): Harmonizing regulatory market approval of products with high safety requirements: Evidence from the European pharmaceutical market, Health Economics, https://doi.org/10.1002/hec.4819

Finanzierung: grundfinanziert

Patients with acute ischaemic stroke and atrial fibrillation (AF) are at high risk for recurrent stroke and other adverse cardiovascular events. In order to tackle and reduce the individual and societal burden of adverse cardiovascular outcomes, EAST-STROKE (Early treatment of Atrial fibrillation for Stroke prevention Trial in acute STROKE) is conducts an international, randomized, controlled trial of early rhythm-control therapy in addition to usual care in patients with acute ischaemic stroke and AF. Outcome evaluation will involve a comprehensive array of clinical and safety parameters, health and socioeconomic outcomes including patient reported outcome measures for evaluation according to the principles of value-based healthcare.

Our task in EAST-STROKE is to develop a decision-analytic model to perform cost-effectiveness analysis. To simulate the flow of patients that receive the intervention and of patients that receive standard of care in the model, trial data will provide the basis for calculating transitional probabilities between states. Treatment benefits will be expressed in life years gained and quality-adjusted life years (QALYs) gained. For costing, we will rely on reimbursement tariffs, data on the number of sick days from the trial, published cost of illness studies and information provided for each country based on a questionnaire through stakeholder engagement. We will also take indirect financial consequences into account, e.g. in terms of cost savings by avoiding expensive care in for example long-term care facilities.

            https://east-stroke.eu

Funding: This project has received funding from the European Union’s Horizon Europe research and innovation programme under grant agreement No. 101156541.

Funded by the European Union. Views and opinions expressed are however those of the author(s) only and do not necessarily reflect those of the European Union or European Health and Digital Executive Agency (HADEA). Neither the European Union nor the granting authority can be held responsible for them.

 

Modellierung der Kosten-Effektivität des Einsatzes von Radioligandentherapie beim hormonrefraktären Prostatakarzinom in Deutschland, 2023 - 2025

Das Prostatakarzinom ist die häufigste Krebserkrankung von Männern in Deutschland. Die hier im Vordergrund stehende Unterform des metastasierenden, kastrationsresistenten Prostatakarzinoms (mCRPC) beschreibt eine lokal fortgeschrittene Unterform, die auf hor-monablative Therapien nicht mehr anspricht. Hier erfolgt eine Behandlung überwiegend mit Chemotherapie bzw. eine palliativmedizinische Versorgung (AWMF 2021).

Eine mögliche Therapiealternative stellt die Radioligandentherapie dar, für die laufende (Hofmann et al. 2019) und erste publizierte klinische Studien eine Überlegenheit gegenüber der herkömmlichen Therapie zeigen (Hofmann et al. 2021). Dabei handelt es sich um eine Bestrahlung von innen durch die Injektion von Radionukliden, welche an einen Liganden ge-bunden werden, der an Prostatametastasen anbinden kann. Dies ist sowohl vor dem Hinter-grund der verlängerten Lebenszeit und der Lebensqualität von Patienten unter Chemothe-rapie und auch der Kosten der Chemotherapie von großer Bedeutung.

Ziel der Untersuchung ist es, anhand der Ergebnisse existierender / laufender klinischer Studien die Kosteneffektivität der Radioligandentherapie für mCRPC für Deutschland zu modellieren.

 

Finanzierung: ICPO Foundation (Stiftung)