Heterogene Behandlungseffekte in randomisiert kontrollierten Studien (RCTs) - Eine systematische Literaturrecherche zur Anwendung und Methodik (BA).
Hintergrund:
Patienten, die in randomisiert kontrollierten Studien untersucht werden sind heterogen. Das bedeutet, dass sich viele Eigenschaften von Person zu Person unterscheiden, so z.B. in Alter, Geschlecht, Krankheitschronik und Krankheitsschwere, Begleiterkrankungen, oder genetischer Voraussetzungen. Charakteristika wie diese und viele weitere beeinflussen die Effektivität von Behandlungen. Trotz des Vorliegens von teilweise erheblichen Unterschieden in der Wirkung auf verschiedene Patienten (sog. „heterogene Behandlungseffekte“), wird in den meisten Studien lediglich der Durchschnittseffekt auf die Gesamtheit der Studienpopulation ausgewertet. Für manche Eingriffe mag der Durchschnitt aussagekräftig sein, wahrscheinlicher ist es jedoch, dass es Untergruppen gibt, die wesentlich stärker oder schwächer reagieren als andere. Gründe dafür können der kasuale Zusammenhang zwischen Ursache und Wirkung sein, aber auch statistische Ungenauigkeiten (z.B. Zufall, Störfaktoren, unvollständige Daten). Heterogene Behandlungseffekte sind letztendlich der Teil, der nicht zufällig, sondern erklärbar die Schwankungen und Ausmaße des Effekts auf Individuen einer Gruppe ausmacht. Ziel der Ermittlung heterogener Behandlungseffekte ist es fundierte Voraussagen treffen zu können, welche Behandlung am besten zu einem Patienten passt. RCTs sind die anerkannteste Form von Experimenten, die typischerweise Durchschnittseffekte in einer vorab definierten Population ermitteln. Aufgrund der Tatsache, dass der Durchschnitt nicht auf alle Individuen zutrifft, entstehen die Fragen, welchen Einfluss heterogene Behandlungseffekte auf die Qualität der Gesundheitsversorgung haben können, und welche Methoden bereits erprobt sind, um diese zu messen. Neben der klassischen Subgruppenanalyse, kommen in der neueren Literatur Methoden des maschinellen Lernens zur Anwendung. Statistik und Ökonometrie spielen eine wesentliche Rolle bei der Messung heterogener Behandlungseffekte.
Zielsetzung:
Das Ziel der Arbeit ist es, eine wissenschaftlich fundierte, systematische Übersicht über die Literatur der Thematik zu erstellen. Die Arbeit soll das Verständnis für heterogene Behandlungseffekte entwickeln und ein Gefühl für Herangehensweisen in verschiedenen Forschungsfeldern zu bekommen. Dies kann auch als Grundlage für weiterführende (empirische) Abschlussarbeiten, z.B. Masterarbeit, hilfreich sein. Der Fokus der Literatur soll auf randomisiert kontrollierten Studien liegen.
Einstiegsliteratur:
Lamont A, Lyons MD, Jaki T, et al. (2018). Identification of predicted individual treatment effects in randomized clinical trials. Statistical Methods in Medical Research. vol. 27, no. 1, pp. 142-157. doi:10.1177/0962280215623981
Kent, D.M., Paulus, J. K., & Van Klaveren D. (2018). Personalized evidence based medicine: predictive approaches to heterogeneous treatment effects. BMJ, vol. 363, pp. 4245. doi:10.1136/bmj.k4245
Kent, D. M., Paulus, J. K., Van Klaveren, D., D'Agostino, R., Goodman, S., Hayward, R., ... & Steyerberg, E. W. (2020). The predictive approaches to treatment effect heterogeneity (PATH) statement. Annals of internal medicine, vol. 172, no. 1, pp. 35-45. doi:10.7326/M18-3667
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